25 NOV 2025 - 10:23 CET

El grupo de investigación ha recibido dos premios en esta convocatoria, el Premio Internacional de Investigación sobre coagulopatías congénitas Duquesa de Soria, por el trabajo titulado “Déficit de factor V de la coagulación: desarrollo de un modelo de enfermedad en ratón. Estudios in vitro e in vivo de terapia génica”, y el Premio al mejor proyecto de investigación en medicina básica por el trabajo “Terapia celular para el déficit congénito de factor V: desarrollo preclínico, validación funcional y bases reguladoras para su futura traslación clínica.”

El primero de ellos aborda el estudio de la deficiencia congénita del factor V, una coagulopatía congénita ultra rara para la que no existen terapias específicas. Su objetivo principal ha sido desarrollar y evaluar nuevas estrategias terapéuticas basadas en la terapia génica, utilizando modelos animales experimentales que reproducen de forma precisa las alteraciones hemostáticas de la patología humana. El proyecto combina la generación y caracterización de un modelo en ratón con deficiencia del factor V, y la evaluación de un vector lentiviral diseñado para restaurar la producción endógena de esta proteína en el hígado.

El segundo se centra en la optimización de cultivos de hepatocitos con el objetivo de establecer modelos experimentales funcionales, que puedan servir de base para el desarrollo de futuras terapias celulares en la deficiencia de factor V de la coagulación, o de otras patologías hepáticas. Plantea estrategias, de clara proyección traslacional, para abordar estos retos mediante el uso combinado de tecnologías de cultivo tridimensional, biomateriales adaptativos y condiciones microambientales controladas, con el objeto de reproducir un entorno que favorezca la funcionalidad de los hepatocitos.

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